“变废为宝”式新药研发尝甜头 索元生物考虑科创板上市

2019-08-19 19:47:15 来源:上海证券报·中国证券网 作者:王雪青

  上证报中国证券网讯(记者 王雪青)8月12日,微芯生物正式在科创板挂牌上市,开盘涨超500%,此前公司股票更是获得网下机构超额认购505倍,投资者对创新药企业的热情可见一斑。据记者了解,近期又有一家创新药企业开始考虑登陆科创板。

  一家北京地区投资生物医药的大型私募机构人士向记者透露,立足全球临床试验、发掘全球首创新药(first-in-class)的索元生物或在未来筹划登陆科创板。

  独特技术让新药“变废为宝”

  假设某创新药临床III期实验共计1200位受试者,其中1000名患者用药后效果不显著。在传统审批模式下,这款缓解率不足20%的新药将被束之高阁。有一家创新企业,却专门对这类新药感兴趣,它就是索元生物。

多彩彩票开户  索元生物的逻辑是,上面这类药物虽然对1000名受试者效果不明显,但是对其余200名受试者是有效的,只要能找出这部分受试者基因中的共性,这款已被判定“死刑”的新药就可以成为拯救特定人群的“神药”。

  不过现实中,人体共拥有2万多个基因,碱基对高达30亿对,DNA提出后想找到所需信息如大海捞针。

  索元生物则可以凭借自身核心技术平台,研究接受同样药物治疗方案但缓解率不同的受试者人群获取样本,再基于大数据及人工智能的精密运算,最后找到一两个所需基因,形成生物标记物(Biomarker)。而新药在生物标记物呈现阳性的受试者临床实验中往往具有极佳的疗效,因此显著提升新药研发的成功率。

  以索元生物5年前从国际一线药企礼来公司手中收购的肿瘤药Enzastaurin(现称DB102)为例,这款此前在III期临床试验中已宣告失败的药品,经索元生物之手获得“新生”。

  患有高危弥漫性大B细胞淋巴瘤且生物标记物呈阳性的患者服用DB102后,其生存率自第一年后就能够提高至80%。与之相对,目前疗法治疗下的患者4年生存率只有55%。“随着时间推移不再出现死亡个例,其实就变相意味着疾病已被治愈”。索元生物董事长兼总经理罗文称。

  创新研发技术“尝甜头”

  对于一家科创属性的新药企而言,创新药研发平台应是其决定性的命门。有别于其他医药公司从零开始研制新药的方法,索元生物核心技术平台选择依托“license in”的商业路径,快速、低风险地获得重磅创新药的全球研发销售等所有权益。

多彩彩票开户  所谓license in,是指由“产品引进方”向“产品授权方”支付一定的首付款,并约定一定金额的里程碑费用以及未来的销售提成,从而获得产品在某些国家或地区的研发、生产和销售的商业化权利。

  “这种研发理念,在理论基础上,很早就有人提出来,但受限于智能算法的瓶颈,很少有团队能够真正做到”。浙商产融投资总监王金祥表示,索元生物则通过其核心技术验证了该模式的可行性。

  据了解,索元生物之所以能够驾驭license in的研发模式,与公司独创的逆向全基因组扫描生物标记物平台密不可分。

  传统的新药研制耗时十数年,斥资十几亿美元在医药行业已是不争的事实。而索元生物则是从基于临床III期试验失败药品中发现的机遇,省却了药物靶标鉴定、高通量药物筛选等步骤。从药物收购到批准,为期约4-6年,包括收购费用在内,只需花费2000万至5000万美元。

多彩彩票开户  “由于新药研发管线收购代价非常低,而索元生物的自身风险高度可控。即使找不到有效的生物标记物,也不会给公司带来多大损失;反之,若成功找到生物标记物,即可带来高额回报。”罗文介绍称。

  全球化团队抢占行业前沿

  为接纳生物医药板块的科创企业,科创板单独辟出不考虑净利润的“标准五”上市门槛。除基本的市值要求外,以标准五上市的企业需满足主要业务或产品需经国家有关部门批准,市场空间大,目前已取得阶段性成果。其中特别提到,医药行业企业需至少有一项核心产品获准开展二期临床试验。

多彩彩票开户  “上市标准五是科创板为生物医药行业专门开辟的快车道”,这一点已是全市场的共识。有投资人认为,以索元生物为代表的创新药公司可能就是此番设立科创板并试点注册制想要寻找的潜在企业。

  对于科创板上市的科技类企业而言,公司核心研发能力离不开技术团队的支撑。多位投资人也表示,在被投资企业盈利尚未形成规模时,资本更倾向于考察公司的团队执行能力。

  以索元生物为例,其核心技术平台背后,依托的便是公司研发团队的经验。这支在医药行业平均从业超过20年的高学历团队,可以基于过往经验,从原药厂提供的少量临床试验数据中一窥药品的全貌,从而判断该药品是否还有被“化腐朽为神奇”的可能。

  据介绍,索元生物的核心首席执行官兼首席科学家罗文,就具有15年以上将人类基因组学技术应用于新药研发过程当中的经验。在创立索元生物以前,他曾主管Ligand Pharmaceuticals的基因组学部门,为多个治疗领域的新药研发项目提供生物信息学支持,同时负责寻找并鉴定不同临床试验阶段药物的临床生物标记物。

  “与药企协商收购创新药时,对方只会拿出一小部分的临床试验数据作为参考,没有十年以上的行业经验,无法从中判断该类药品是否具有继续研发的价值”。索元生物主管中国临床负责人韩滢滢指出,索元生物的商业模式需要生物技术和医药研发双重领域人才的联合,“两者缺一不可”。

  正因如此,具体到临床研究和生物技术研发领域,索元生物也招揽了行业顶尖的一线从业人员。

  公司首席医学官张磊博士在制药行业和临床研究方面拥有20多年的经验,参与并领导了多项全球注册研究,其中多种适应症获得美国和欧洲监管部门批准上市;还有公司首席技术官卢小雄博士,更有着超过30年的生物技术和生物医药行业从业经验。两人都有着在多家国际一线药企带队的丰富经历;此外,首席商务官Michael Haller博士在国际制药公司和生物技术公司的商务拓展、客户管理、技术授权、企业和产品战略等方面都有着丰富经验。

  据公司介绍,目前索元生物与国际药厂的合作已愈发顺畅,在谈项目多达十余个,预计未来可每年引进3-5个新药项目,研发储备充足。

  “索元生物虽然立足于国内,但其临床试验均是在全球范围内进行。正是这样具有国际化视野的创新药企业,才能够从全球范围内网罗到众多经验丰富的一线从业人员。”索元生物首席财务长陈纪正表示。

多彩彩票开户  曾参与了索元生物投资的久友资本相关负责人也表示,以索元生物核心平台的高效和研发团队的丰富经验,相信其势必能够引起资本市场的足够关注。“非常希望索元生物未来能申报科创板,也很幸运能够在现阶段参与到公司的投融资活动中”。